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Quatre enfants atteints de pseudarthrose congénitale du tibia (PCT), une maladie osseuse rare, ont été traités avec succès grâce à une thérapie autologue, ont annoncé lundi la société belge Novadip Biosciences et les Cliniques universitaires Saint-Luc. Le traitement repose sur un implant (NVD003) qui se présente comme une "plasticine" biologique.

"En tant qu'inventeur de cette technologie, je suis extrêmement heureux de voir que NVD003 a permis d'éviter l'amputation chez ces enfants", s'est félicité le Dr Denis Dufrane, cofondateur et CEO de Novadip. "Notre objectif est clair : rendre cette solution accessible au plus grand nombre d'enfants touchés par cette pathologie." 

Les interventions ont été réalisées en janvier 2018 par le Pr Pierre-Louis Docquier, chirurgien orthopédique pédiatrique à Saint-Luc, dans le cadre de programmes d'usage compassionnel autorisés par l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS).

Le greffon a été directement implanté dans la fracture non cicatrisante afin de favoriser la régénération osseuse. Après un suivi de 4 à 7 ans, les quatre enfants présentent une consolidation osseuse complète, sans nouvelle fracture ni effet indésirable lié au traitement. 

Novadip a également annoncé de nouveaux essais cliniques en début d'année, menés auprès de quatre autres patients atteints de PCT. Le premier d'entre eux a récemment bénéficié d'une visite de suivi à 24 mois et continue de bien se porter. La société biotechnologique prévoit désormais le lancement d'un essai clinique de phase 3 dès le mois de juin. L'entreprise prévoit une mise sur le marché pour NVD003 en 2027.

"Les résultats obtenus après plusieurs années grâce à cette thérapie régénérative innovante chez ces jeunes patients sont tout bonnement exceptionnels", s'est réjoui le Pr Docquier.

La pseudarthrose congénitale du tibia provoque des fractures spontanées qui ne guérissent pas naturellement, ce qui rend leur prise en charge particulièrement complexe. Elle touche entre 1 nouveau-né vivant sur 140 000 et 1 sur 250 000.

• A propos de NVD003

  NVD003 est un greffon ostéogénique tridimensionnel (3D) issu de cellules souches autologues mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux (ASC), combinées à des particules d'hydroxyapatite/phosphate tricalcique bêta (HA/TCP). NVD003 a été spécifiquement conçu pour améliorer la cicatrisation osseuse dans des situations pathophysiologiques difficiles (par exemple hypoxie, absence de formation de cal minéralisé, résorption osseuse ou ostéogénèse faible) qu’on rencontre dans la pseudarthose congénitale, les tumeurs osseuses (après une résection chirurgicale étendue), les lésions ostéolytiques telles que la maladie de Gorham- Stout, les maladies génétiques de résorption osseuse avec ostéoporose telles que le syndrome de Hajdu-Cheney ou à la suite d'un traumatisme sévère (blessures de guerre).